Появился первый в мире препарат, дающий людям со спинальной мышечной атрофией шанс остановить болезнь и улучшить качество жизни. Однако в Польше нет правил, позволяющих пациентам получить ранний доступ к препарату. Вот почему пациенты и их семьи пишут тысячи писем правительству, чтобы изменить закон и дать шанс лечению.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) - редкое заболевание, вызывающее прогрессирующую атрофию мышц, в том числе отвечающих за дыхание и глотание, и, таким образом, приводящее к дыхательной недостаточности. Это также самый большой генетический убийца детей, потому что, когда он появляется у младенца, он может очень быстро умереть от дыхательной недостаточности до двухлетнего возраста. До недавнего времени спинальная мышечная атрофия (СМА) считалась неизлечимым заболеванием. Однако летом 2016 года выяснилось, что создан первый в мире препарат нусинерсен, который дает людям со спинальной мышечной атрофией шанс остановить болезнь и улучшить качество жизни. В Польше нет правил, позволяющих пациентам получить ранний доступ к препарату. Вот почему пациенты и их семьи пишут тысячи писем правительству с просьбой изменить закон и предоставить возможности для лечения - так же, как и в других странах.
Родители детей со СМА обращаются с просьбой о доступности терапии СМА в Польше в рамках процедуры раннего доступа, а также о возмещении стоимости препарата в будущем.
Нусинерсен - первый препарат от СМА, останавливающий прогрессирование заболевания
С недавнего времени нусинерсен используется во многих странах Европы и мира в составе так называемойПрограммы раннего доступа (EAP), спасающие жизни многих больных детей. В Польше закон такого не позволяет. Только в 2017 году закон разрешит запуск программ раннего доступа. Однако положения, предложенные Минздравом, не предусматривают финансирования даже одного разового визита к врачу, необходимого для получения препарата, не говоря уже о расходах на пребывание в стационаре и прием нусинерсена.
Кроме того, в день регистрации препарата лечение им прекращается и возможность автоматического продолжения лечения отсутствует. В случае СМА любой перерыв в лечении может привести к необратимому ухудшению здоровья, вплоть до летального исхода.
Участники акции YES по лечению СМА в Польше борются за то, чтобы польские пациенты могли лечиться нусинерсеном и чтобы он был внесен в список компенсируемых препаратов сразу после поступления. Нужны и центры, где можно было бы ввести препарат, потому что это делается инъекцией в позвоночник, а такую сложную медицинскую процедуру должен проводить специалист.
Польское сообщество СМА просит премьер-министра принять во внимание вышеизложенные постулаты и подписать лозунг: ДА лечению СМА в Польше. Вы можете присоединиться к акции на Facebook. Родители также поддерживаются фондом SMA.