С 1 сентября ферментозаместительная терапия появится в списке компенсируемых препаратов. Недавно созданная лекарственная программа, предназначенная для пациентов с болезнью Фабри, будет включать два препарата, которые были положительно рекомендованы Агентством по оценке технологий здравоохранения и системы тарифов в конце прошлого года: Fabrazyme и Replagal..
- Это радостный день для нас, но и для пациентов, потому что следующие болезни - т. н.редкие заболевания включены в такую полную государственную помощь, полную компенсационную помощь, полную помощь польской системы здравоохранения. Есть два препарата, и оба будут доступны для всех польских пациентов. Пациенты с болезнью Фабри годами ждали возможности получить компенсацию за лекарства, которые спасут их здоровье и жизнь. Как Министерство здравоохранения, мы обязаны помочь этим людям, независимо от того, насколько большой будет группа, сказал министр здравоохранения Лукаш Шумовски во время сегодняшней пресс-конференции.
- Это переломный момент, положивший конец примерно дюжине лет испытаний пациентов с болезнью Фабри. Нынешнее правительство является первым правительством Республики Польша, которое сделало то, что не удалось сделать предыдущим правителям. Позитивное решение министра Шумовски о возмещении расходов на заместительную ферментную терапию означает для многих семей с болезнью Фабри доступ к терапии, спасающей здоровье и жизнь, которая уже много лет успешно используется во всем Европейском Союзе. Наконец-то пациенты с болезнью Фабри смогут нормально и достойно жить в Польше, не опасаясь наступающего завтра, без страданий и без боли, - подчеркивает Анна Москаль, президент Ассоциации семей с болезнью Фабри.
- Это благодаря большой решимости и упорству многих людей, в том числе министра Мацея Мильковского, с которым мы имели возможность встретиться дважды, а также широкого круга экспертов неоспоримых медицинских авторитетов проф. ИМиД доктор хаб. доктор медицинских наук Иоланта Сыкут-Цегельска, национальный консультант в области метаболической педиатрии, председатель правления Польского общества врожденного метаболизма, проф. доктор хаб. доктор медицинских наук Ярослав Славек - Президент Польского неврологического общества, проф. доктор хаб. п. мед. Пётр Пониковский
- Президент Польского кардиологического общества, проф. доктор хаб. врач Михал Новицкий - бывший президент Польского общества нефрологов, проф. доктор хаб. доктор медицинских наук Анджей Око - Президент Польского общества нефрологов, проф.доктор хаб. доктор медицинских наук Кшиштоф Павлачик и доктор медицинских наук Станислава Базан-Соха, и, наконец, проф. доктор хаб. н., врач Мечислав Валчак, который лично участвовал в принятии этого решения сегодня. Без их огромной приверженности и знаний мы не были бы там, где мы есть сегодня. Сегодня можно с уверенностью сказать, что болезнь Фабри - это уже не смертный приговор, а хроническое заболевание, которое, как и в любой цивилизованной стране, можно эффективно лечить в Польше, - добавляет Москаль.
- В течение многих лет, как Национальный форум по терапии редких заболеваний, вместе с Ассоциацией семей с болезнью Фабри, которая является одним из основателей нашего Форума, мы искали терапию для пациентов с болезнью Фабри.. Наконец мы дождались. Это огромный успех! Редкие заболевания до сих пор не были признаны польской системой. В настоящее время их начинают замечать, например, благодаря проекту Национального плана по редким заболеваниям или таким решениям, как сегодняшнее, в отношении возмещения расходов на лечение пациентов с болезнью Фабри. Путь редким заболеваниям открыт! - отметил Мирослав Зелинский, президент Национального форума по лечению редких заболеваний.
О Фабри
Болезнь Фабри - одно из немногих редких заболеваний, которое можно успешно лечить, снабжая пациента недостающим ферментом альфа-галактозидазой (альфа-ГАЛ), который не вырабатывается организмом. Люди с болезнью Фабри наследуют аномальную структуру гена, ответственного за выработку этого фермента. Его дефицит приводит к накоплению липидов во многих тканях и кровеносных сосудах, повреждая, например, ткани. почки, сердце или мозг.
У пациентов без лечения развиваются серьезные органные осложнения: почечная недостаточность (приводящая к диализу и пересадке почки); серьезные сердечно-сосудистые осложнения, такие как инфаркт миокарда, клапанная недостаточность, гипертрофия левого желудочка; или несколько ударов. Разрушительные последствия, вызванные нехваткой фермента в организме больного, необратимы, поэтому так важно начинать лечение на ранней стадии заболевания.