На этой неделе в центре внимания оказался новый вариант CRISPR под названием «Prime Editing». Основным методом, использовавшимся ранее, был CAS9, который разрезал ДНК, но первичное редактирование только «подрезало» гены.
Новости Prime Editing
Об этом сообщает The Guardian. Вот несколько вариантов:
Процедура, называемая «первоначальным редактированием», может исправить около 89% из 75 000 или около того вредных мутаций, которые, как известно, искажают геном человека и приводят к таким состояниям, как муковисцидоз, серповидно-клеточная анемия и поражение нервов. -разрушающая болезнь, называемая болезнью Тея-Сакса. […]
«Этот первый отчет о первичном редактировании является скорее началом, чем концом давнего стремления в науках о жизни иметь возможность вносить любые изменения в ДНК в любом положении живой клетки или организма, включая потенциально пациентов-людей с генетические заболевания», - сказал Дэвид Лю из Института Броуда Массачусетского технологического института и Гарварда в Кембридже, штат Массачусетс. […]
В статье для журнала Nature ученые описывают, как они с впечатляющей точностью внесли 175 различных изменений ДНК в клетки человека. В ходе одной демонстрации они исправили мутации, вызывающие наследственное заболевание крови, серповидноклеточную анемию. В другом они удалили четыре дополнительные буквы ДНК в определенном гене, вызывающем болезнь Тея-Сакса, редкое заболевание, разрушающее нервы у детей и обычно приводящее к летальному исходу в возрасте пяти лет..
До первичного редактирования было невозможно произвести такой диапазон изменений ДНК в стольких различных типах клеток, не оставив после себя вставок, делеций и других генетических детритов, которые могут помешать работе отредактированной клетки. […]
Хотя эффективность правок - в некоторых случаях около 50% - будет достаточно для ученых, проводящих фундаментальные исследования, он сомневается, будет ли это полезно для ученых, работающих с живыми животными.
Мораль о Prime Editing
Есть два моральных аргумента по этому поводу, которые применимы к любому виду редактирования генов: ЭКО и редактирование зародышевой линии. Изучив эти два вопроса, я предложу дополнительный аргумент и несколько хороших новостей.
Если пара не хочет иметь детей с этими генами, которые у них есть, они могут сделать ЭКО. Однако рождение детей вне любовного супружеского акта сопряжено со многими проблемами. Католическое учение ясно говорит об этом, и я не думаю, что мне нужно объяснять больше (но вы можете прочитать некоторые статьи, где я объяснил это подробнее).
Во-вторых, у нас есть проблема редактирования клеток зародышевой линии, сперматозоидов и яйцеклеток, поскольку они будут переданы другим. В целом, большинство стран и международное сообщество движутся к их запрету. Я уже указывал ранее, что аргументы против моратория неадекватны.
Важным аргументом здесь является то, что Prime Editing намного точнее и менее вероятно для генетических побочных эффектов, чем CRISPR-CAS9. Я бы немного поколебался, чтобы заявить об этом так скоро. Когда вышел CRISPR-CAS9, ученые думали, что у него мало побочных эффектов, но позже они обнаружили, что он делает вставки и делеции в местах, которые они не искали. К тому же, как они сами признают, я не знаю, достаточно ли 50% успеха для введения в мое тело ферментов для редактирования генов. В какой-то медицине стоит попробовать 50%, но возможные негативные побочные эффекты редактирования генов заставляют большинство из нас быть немного более осторожными.
Хорошая новость заключается в том, что если это делается без прикосновения к зародышевой линии, мы можем оценить его наравне с другими медицинскими процедурами. Теоретически мы могли бы сейчас и, вероятно, в ближайшие десятилетия ввести эти ферменты в железу, которая не может вырабатывать гормон из-за генетики, или в раковую клетку, чтобы отключить ее быстрое размножение. Нет особых моральных проблем с изменением генов в клетках, не являющихся зародышевыми, для исправления серьезной дисфункции.
Примечание: пожалуйста, спонсируйте меня на Patreon, чтобы я мог писать больше о генетике и биоэтике.