Польские ученые получили шанс изобрести лекарство от редкого заболевания, приводящего к поражению органов. Агентство медицинских исследований объявило, что поляки скоро проверят эффективность новой терапии. Симптомы этого состояния не очевидны, что негативно сказывается на его диагностике, даже когда больной находится под наблюдением врача.
Польские ученые проверят эффективность экспериментальной терапии при лечении редкого заболевания под названием AL-амилоидоз, сообщает Агентство медицинских исследований. AL-амилоидоз - это состояние, связанное с накоплением амилоида, нерастворимого белкового комплекса, в различных тканях и органах организма. Обычно изменения наблюдаются в почках, печени, сердце и нервной системе.
В ходе заболевания клональные плазматические клетки продуцируют аномально структурированные фрагменты иммуноглобулинов. Это приводит к повреждению и нарушению нормальных функций органов, а значит - их отказу.
Симптомы амилоидоза не очевидны
Специалисты подчеркивают, что AL-амилоидоз может протекать без клинических проявлений и проявляться только на поздней стадии развития. Зачастую его симптомы могут быть неочевидными и их можно спутать с недугами, характерными для процесса старения, такими как - типичное для возраста - прогрессирующее снижение работоспособности сердца и почек.
В дополнение к вышеперечисленному симптомы AL-амилоидоза включают общие симптомы, к которым относятся:
- усталость,
- необъяснимая потеря веса,
- недоедание.
Целых 40 процентов. В большинстве случаев заболевания больной узнаёт диагноз лишь примерно через год с момента появления симптомов. Это верно даже тогда, когда пациент находится под наблюдением гематолога.
- Основанием для диагностики AL-амилоидоза является обнаружение амилоида в данном органе при гистопатологическом исследовании. Материал для исследования получают при биопсии или аспирации ткани пораженного органа, подкожной биопсии жировой ткани брюшной полости или слизистых желез полости рта, - пояснил проф. Кшиштоф Ямрозяк из отделения гематологии, трансплантологии и внутренних болезней Варшавского медицинского университета.
В большинстве случаев лечение больных AL-амилоидозом основано на терапии, направленной против плазматических клеток, благодаря которой удается затормозить прогрессирование заболевания.
Наиболее распространенными являются химиотерапия, иммунотерапия и терапия высокими дозами мелфалана в сочетании с трансплантацией стволовых клеток пациента. Однако каждый пациент требует индивидуального подхода, основанного на сотрудничестве нескольких специалистов - кардиологов, неврологов, нефрологов и гематологов.
Польские ученые работают над новыми методами лечения
Возможно, скоро больные амилоидозом AL столкнутся с прорывом. Группа специалистов из Варшавского медицинского университета запустит исследование STARLIGHT, финансируемое Агентством медицинских исследований, в котором примут участие 20 пациентов с нелеченым заболеванием.
В своем исследовании ученые хотят определить эффективность экспериментальной терапии, включающей «комбинацию сарграмостима, рекомбинантного гранулоцитарно-макрофагального колониестимулирующего фактора (ГМ-КСФ), с недавно зарегистрированным и невозмещаемым в Польше Схема иммунохимиотерапии D-VCD (даратмумумаб, бортезомиб, циклофосфамид, дексаметазон).
проф. Джамрозяк объясняет, что новое лечение может улучшить прогноз пациентов, борющихся с болезнью, состояние которых не улучшилось после терапии, которая применялась до сих пор. В рамках проекта ученые также хотят разработать два передовых метода типирования амилоида, которые в настоящее время недоступны в Польше в рамках рутинной клинической диагностики.
Первый предполагает использование лазерной микродиссекции и масс-спектрометрии, а второй - использование иммуноэлектронной микроскопии (ИЭМ). По мнению экспертов, внедрение вышеуказанных методов может изменить стандарт диагностики амилоидоза в Польше.