Это дает надежду перед лицом болезни, у которой в настоящее время нет вариантов лечения, чтобы остановить ее прогрессирование.
Те, у кого в жизни есть кто-то с болезнью Альцгеймера, знают, насколько это разрушительно. Потеря воспоминаний, которыми мы так дорожим, потрясает сердце. Если бы этого было недостаточно, разве это было бы потрясением, когда их умственные способности истощались, поскольку нет лекарства или какого-либо способа замедлить его прогрессирование. Некоторых еще больше пугает то, что болезнь Альцгеймера несет в себе генетический компонент.
Пять миллионов человек в США сегодня борются с болезнью Альцгеймера, согласно оценке CDC 2013 года, и примерно 47 миллионов человек во всем мире страдают от этой болезни, что является наиболее распространенной формой слабоумия. Системы здравоохранения понесут финансовые потери, если не рухнут полностью в ближайшие годы, когда приливная волна пожилых людей, у которых, вероятно, будет диагностирована болезнь Альцгеймера, начнет нуждаться в уходе.
Так что же вызывает болезнь Альцгеймера? Он начинается, когда бета-амилоидный пептид, липкие бляшки которого проникают в головной мозг. Эти защелкивающиеся соединения между нейронами и душат их до смерти. По мере того, как накопление продолжается, он перемещается по всему органу, выдавливая его. Этим бляшкам помогает другой белок, клубки тау, которые представляют собой нити, которые блокируют попадание необходимых питательных веществ в пораженные участки.
Как болезнь Альцгеймера влияет на мозг.
Болезнь Альцгеймера обычно сначала пускает корни в коре головного мозга. Затем он переходит в гиппокамп. Эти области отвечают за память и познание. Кора контролирует навыки рассуждения, мышление, настроение и долговременную память. Гиппокамп отвечает за формирование памяти, ориентацию, обучение и передачу кратковременных воспоминаний в долговременную область. Повреждение коры может привести к тому, что человек забудет недавний разговор, а повреждение гиппокампа заставит его забыть, как он добрался домой после встречи.
Обычно болезнь Альцгеймера начинается в коре и распространяется оттуда, охватывая гиппокамп, а затем и другие области. Вначале симптомы могут выглядеть как обычная возрастная забывчивость. Часто болезнь Альцгеймера начинается задолго до того, как болезнь начинает проявляться, возможно, за десять или два десятилетия до того, как симптомы распознаются или ощущаются.
Теперь исследователи из Имперского колледжа Лондона придумали новый подход, форму генной терапии, доставляемую вирусом. Если все пойдет хорошо, она может действовать как вакцина, защищающая пациентов от развития болезни Альцгеймера, а также как лекарство на ранних стадиях. Вирусы проникают в клетки и записывают в них свой собственный генетический код, чтобы размножаться. Для генной терапии управляемые вирусы вписывают выбранный ген в ДНК клеток-мишеней. Ген, используемый в этом исследовании, называется PGC1-альфа и играет роль в метаболизме жиров и сахаров. Он устойчив к бета-амилоидным пептидам.
Если вы хотите попробовать и сами получить такие преимущества, попробуйте немного красного вина и, возможно, несколько упражнений, хотя и не одновременно. Ресвератрол - это соединение, содержащееся в вине, которое может усиливать экспрессию этого гена, хотя, возможно, этого недостаточно, чтобы полностью предотвратить болезнь Альцгеймера. До сих пор этот метод генной терапии был успешным в лабораторных испытаниях на мышах.
Основываясь на предыдущей работе в лаборатории, ученые обнаружили, что ген будет сопротивляться развитию бета-амилоидных бляшек. В этом исследовании использовался лентивирусный вектор, который быстро становится рабочей лошадкой генной терапии, поскольку он используется в других исследованиях для лечения рака, артрита и даже болезни Паркинсона.
Модель генной терапии. Всеобщее достояние.
В этом исследовании использовались две группы мышей, одна здоровая, а другая с болезнью Альцгеймера на ранней стадии, но у которых еще не сформировались амилоидные бляшки. Половина группы получила по две инъекции сконструированного вируса. Одна инъекция попала в кору, а другая в гиппокамп. Другая когорта выступала в качестве контрольной группы. Исследователи обследовали мышей через четыре месяца после начала терапии.
У тех, кому вводили инъекцию, наблюдалось очень незначительное развитие амилоидных бляшек. Гиппокамп у каждого из них оставался неповрежденным. Между тем, в контрольной группе присутствовало большое скопление зубного налета. Еще одна замечательная находка: было меньше глиальных клеток. Они могут способствовать развитию болезни Альцгеймера, высвобождая токсины, которые вызывают воспаление внутри мозга, что приводит к дальнейшему повреждению.
Исследователи также включили тест памяти. Они помещали хорошо известные объекты в клетки для мышей вместе с новым. Те, у кого не было нарушений памяти, тратили больше времени на изучение нового объекта и в целом вели себя как нормальные мыши.
Старший автор, доктор Магдалена Састре, сказала, что, хотя результат обнадеживает, предстоит преодолеть еще много препятствий. Во-первых, в настоящее время единственным способом проведения генной терапии является прямая инъекция в мозг. Для его жизнеспособности у людей потребуется другой метод доставки. Хотя это было успешно на мышиных моделях, это не обязательно означает, что люди будут реагировать так же.
Тем не менее, это успешное экспериментальное исследование, которое потребует дополнительных исследований и, возможно, когда-нибудь, через годы, будет проведено в ближайшей к вам клинической больнице. Исследователи считают, что лечение должно работать лучше всего на ранних стадиях болезни Альцгеймера, например, когда симптомы только начинают появляться.