С 2019 года примерно пациенты со СМА смогли использовать программу лекарств. Мы спросили проф. доктор хаб. доктор медицинских наук Анна Костера-Прушчик, заведующая отделением и клиникой неврологии Варшавского медицинского университета.
Недавно в Польше у нас появилась лекарственная программа для пациентов со СМА. Им пользуются все пациенты или есть еще те, кто не имеет к нему доступа?
Лекарственная программа для пациентов со спинальной мышечной атрофией действует с января 2019 года, но из-за необходимых процедур фактически стартовала в апреле того же года. Согласно положениям программы, наши врачи имеют право лечить всех пациентов со СМА:нет ограничений по типу заболевания или возрасту пациентаa. Это отличная ситуация, ведь без лечения СМА это заболевание прогрессировало бы, а между тем, как из клинических испытаний, так и из нашего первого собственного опыта, мы уже знаем, что вводимое нами лекарство спасает жизнь пациентов, улучшает их двигательные функции и работоспособность.
Сколько людей было охвачено программой борьбы с наркотиками?
Мы не знаем точного числа пациентов со СМА в Польше. Регистр, который много лет ведется в возглавляемой мной клинике, показывает, что на данный момент у нас более 800 зарегистрированных пациентов, по оценкам, всего около 1000 пациентов (по сравнению с другими европейскими странами), мы находимся в 2-е или 3-е место - хотя есть страны, которые получили доступ к препарату на 2 года раньше нас. Это свидетельствует об огромноймобилизации неврологов и детских неврологов и исключительно эффективном ходе процедур включения пациентов в лекарственную программу. Это огромный успех.
Именно, как получилось, что программа по борьбе с наркотиками началась так быстро и что такой успех был достигнут за такое короткое время?
Этот вопрос, наверное, про себя задает каждый из нас. Я думаю, что несколько элементов работали. Прежде всего: медицинское сообщество знало, что спинальная мышечная атрофия - очень тяжелое, прогрессирующее заболевание, от которого до сих пор не было лекарства. И вдруг появилось мощное оружие для борьбы со СМА - о такой ситуации мечтает каждый врач. Его нужно было использовать.
Во-вторых: у нас был хорошо организованный фонд пациентов, который имеет большие заслуги в распространении знаний о СМА, а также в организации раннего лечения - до того, как компенсируемый препарат появился в Польше, Фонд СМА отправил многих пациентов за границу, что также дало нам первый опыт работы с новой обработкой.
Я также должен подчеркнуть, что было много доброй воли со стороны Министерства здравоохранения и Национального фонда здравоохранения, благодаря которой процедуры были запущены быстро и эффективно. Действительно, все делали все возможное, чтобы как можно скорее начать программу лекарств для пациентов со СМА. Это большое удовлетворение для всех нас, тем более, что мы видим результаты лечения.
Эффекты, как сообщается, впечатляют
Да. Если я слышу от взрослого пациента со СМА (потому что я лечу в клинике только взрослых и детей постарше), что он впервые в жизни имеет смелость строить планы, и при последующих посещениях слышу, что он эти планы реализует, затем, после нескольких десятилетий наблюдения за пациентами, состояние которых неизбежно ухудшалось, это удивительная перемена.
Эффект лечения впечатляет, хотя, конечно, вы должны хорошо это понимать. Если мы даем лекарство маленькому ребенку, у которого еще нет или мало симптомов, то улучшение отличное - ребенок, генетически "обреченный" на очень тяжелое течение болезни, правильно развивается ина детской площадке невозможно отличить от здоровых сверстников.
У пожилых людей, с более запущенным заболеванием, невозможно будет обратить вспять изменения, вызванные СМА, но мы можем наблюдать прогрессирование заболевания, которое уже является успешным, а также улучшение после последующих доз наркотик.
Какие изменения в своем функционировании отмечают больные? Улучшается ли качество их жизни?
Да, это видно невооруженным глазом. Иногда это поднятие чашки, иногда человек, который еще ходит самостоятельно, может за заданное время пройти на 30-50 метров дальше. Это достижения, которые для здорового человека кажутся мелочью, а для того, кто до сих пор сильно ограничен болезнью, это огромное улучшение качества жизни.
Есть и еще один аспект, о котором нельзя забывать: практически каждый больной СМА нуждается в уходе близкого человека. Его улучшение означает, что опекун теперь может вернуться к работе или позаботиться о своем здоровье.
Как должен выглядеть скоординированный уход за больным со СМА, какие специалисты должны привлекаться к лечению этого заболевания?
Координированная помощь пациенту со СМА означает, что требуется много специалистов. При спинальной мышечной атрофии заболевание поражает только мышцы, нона самом деле их атрофия вызывает нарушение многих жизненно важных функцийБольному требуется реабилитация, узкоспециализированное ортопедическое лечение, может потребоваться респираторная и пульмонологическая помощь, в том числе аппарат искусственной вентиляции легких, может потребоваться диетическая, логопедическая, фониатрическая, педагогическая помощь - список можно продолжать и продолжать. Это заставляет больного ходить от двери к двери, что сложно не только во время пандемии, но и особенно сейчас.
Мы мечтаем о сокращении количества необходимых посещений. Мы хотим избавить семью пациента от бремени назначения встреч с большим количеством специалистов,мы хотим, чтобы о пациенте заботился человек, обладающий всесторонними знаниями о потребностях пациента. На данный момент, по крайней мере частично, эту роль выполняет лекарственная программа, поскольку часть консультаций включена в визиты, связанные с приемом препарата.
Есть ли вероятность того, что в скором времени будет введена координированная помощь?
Конечно, есть шанс. Среда SMA - это группа людей, которые очень не любят слово «невозможно». Но мы понимаем, что кадровых ресурсов польского здравоохранения недостаточно. Оптимальную модель комплексной помощи невозможно создать за несколько месяцев, особенно в текущей ситуации.
Закрытие страны было необходимо и защитило нас от болезней, но это, безусловно, затруднило доступ пациентов к ежедневной амбулаторной реабилитации. Пока программа реализована, несмотря на пандемию, лекарства введены - это было нашим приоритетом. Что принесут ближайшие месяцы - мы пока не знаем, но обязательно сделаем все, чтобы состояние пациентов со СМА улучшалось.