Путем введения вируса с нормальным геном непосредственно в сетчатку глаза с дефектным геном исследователи успешно восстановили зрение более чем дюжине людей с редким наследственным заболеванием глаз.
Что нового?
Путем инъекции вируса с нормальным геном непосредственно в сетчатку глаза с дефектным геном исследователи успешно восстановили частичное зрение более чем дюжине людей с редкой наследственной болезнью глаз, называемой врожденным амаврозом Лебера., что приводит к полной потере зрения в раннем взрослом возрасте. «Они достигли этого, вставив этот корректирующий ген в аденоассоциированные вирусы (AAV) и введя эти распространенные, но доброкачественные респираторные вирусы непосредственно в сетчатку. Фоторецепторные клетки поглощают вирусы и включают функциональный ген в свое ядро, чтобы сделать критический белок, который не мог сделать дефектный ген, спасая фоторецепторы и восстанавливая зрение».
В чем основная идея?
Дэвид Шаффер, профессор химической и биомолекулярной инженерии и директор Центра стволовых клеток Беркли в Калифорнийском университете в Беркли, который также руководил экспериментом, сказал: «Опираясь на 14 лет исследований, мы создали вирус, который вы просто вводите в жидкое стекловидное тело внутри глаза, и он доставляет гены в очень труднодоступную популяцию нежных клеток сетчатки хирургически неинвазивным и безопасным способом. Это 15-минутная процедура, и, скорее всего, в тот же день вы сможете вернуться домой». В дальнейших исследованиях Шаффер полагает, что вирус может нокаутировать гены, которые активно убивают клетки сетчатки, что может иметь место при возрастной дегенерации желтого пятна.