Детям с фенилкетонурией (ФКУ), родившимся в Польше, не повезло. Если бы они родились в другой стране Евросоюза, у них был бы более широкий доступ к лечению - в Польше возможности ограничены, особенно в свете последних изменений.
С 1 сентября 2020 г. изменились правила возмещения стоимости специального пищевого препарата для детей старше 1 года Milupa PKU 2 mix, который у большинства детей с ФКУ покрывает 80% потребности в белке и необходим для полноценного разработка. За препарат, который раньше стоил 3,20 злотых, родители теперь должны платить более 120 злотых за упаковку.
Совет по прозрачности при Агентстве по оценке медицинских технологий и системе тарифов (AOTMiT) решил, что препараты, используемые при фенилкетонурии, аналогичны, могут использоваться взаимозаменяемо и не должны стоить одинаково, то есть 3,20 злотых.
Это означает, что с 1 января 2021 года взрослые пациенты с фенилкетонурией также, вероятно, должны будут платить больше за свои препараты. К сожалению, из-за отсутствия диалога с Минздравом по этому поводу пациенты пока не знают, какова их ситуация. Хуже того, недавно опубликованный проект списка компенсируемых препаратов лишает надежды - с января Milupa все еще с высокой дотацией.
Нет доступа к лечению - серьезные последствия
Одной упаковки хватает примерно на 7 дней. Многие родители просто не могут себе позволить доплачивать несколько сотен злотых за подготовку в месяц. Диета является основой для правильного лечения фенилкетонурии, поскольку интеллектуальное развитие ребенка зависит от обеспечения его соответствующими ингредиентами. То, что принимает организм сегодня, повлияет на его функционирование в будущем.
Отсутствие доступа к соответствующим пищевым препаратам и, следовательно, несоблюдение диеты при ФКУ неизбежно приводит к умственной отсталости у ребенка. Люди с ФКУ не обязательно должны отличаться от остального общества, они могут вести нормальную, полноценную жизнь. Условием для этого является доступ к препарату и низкобелковой пище.
Есть ли у родителей детей с фенилкетонурией альтернативу? Да, но только на бумаге, потому что более дешевый препарат, устанавливающий лимит возмещения, практически недоступен, и в то же время неизвестен врачам и родителям.
Совет прозрачности в своем мнении от 26 октября 2020 г. подчеркивает, что в связи с затруднениями доступа к препарату, устанавливающему лимит, возможна отмена административного решения, так как необходимо обеспечить непрерывность доступа к продукты, на которые распространяется возврат. Можно ли отменить это решение, чтобы больные дети имели доступ к эффективному управлению питанием?
Замена почти недоступна
Изменения в компенсационном листе, которые так сильно ударили по родителям больных детей, связаны с созданием лимитной группы, в которую вошла смесь Milupa PKU 2. Лимит был установлен новым продуктом, которого практически нет в аптеках (только в одной в Польше). Для сравнения, в большинстве стран Евросоюза последующие препараты включены в реимбурсный список за ту же плату, чтобы пациент мог выбрать для себя лучший препарат.
Кроме того, больные фенилкетонурией обращают внимание на планы Минздрава по предельным группам для других препаратов от фенилкетонурии, что может усугубить проблему, так как другие препараты перестанут быть доступны больным. Министерство хочет создать одну лимитную группу для всех продуктов PKU.
- Создание лимитной группы в сентябре для Milupa было не самым удачным решением. Сильнее всего это ударило по больным и их семьям. Тем более тревожными являются указания на планы министерства создать лимитные группы по другим препаратам. Если это будет сделано, взрослые пациенты также должны будут платить больше за свои препараты с 1 января 2021 года. Это очень неблагоприятно для нас, тем более, что каждый продукт уникален и не должен рассматриваться как заменитель. К сожалению, никто не согласовал это решение с организациями пациентов, - говорит Мария Слупска из Гданьской ассоциации друзей детей с фенилкетонурией.
Внесение изменений в лечение может негативно сказаться на развитии детей
Изменение оплаты смеси Milupa PKU 2 может привести к тому, что дети перестанут принимать какой-либо другой продукт. Медицинское сообщество говорит в один голос с пациентами - лишение доступа к препарату, лежащему в основе лечения детей с фенилкетонурией, отрицательно скажется на их здоровье, интеллектуальном и психомоторном развитии.
Фенилкетонурия - наследственное заболевание обмена веществ, при котором нарушается метаболизм фенилаланина - аминокислоты, избыток которой может привести ко многим осложнениям, прежде всего со стороны центральной нервной системы. Фенилаланин входит в состав белков, принимаемых с пищей.
- Пациенты с фенилкетонурией должны соблюдать ограничительную элиминационную диету, которая ограничивает потребление белков, содержащих фенилаланин. Основу лечения составляет прием специальных безфенилаланиновых смесей, например Милупа ФКУ 2 микс. Не существует двух одинаковых препаратов для больных фенилкетонурией. Они отличаются составом, а также вкусом, запахом, консистенцией, что очень важно для больных детей. Состав продукта, его качество, а также постоянство в его использовании гарантируют правильное развитие маленьких пациентов. Это особенно важно у детей, у которых нервная система развивается в первые годы жизни - тогда решающее значение имеет уровень фенилаланина, а также обеспечение должного уровня микро- и макроэлементов. Внесение изменений в лечение может иметь очень негативное влияние на развитие детей - это неэтично и бесчеловечно, - говорит Агнешка Хробот, доктор медицинских наук из клиники метаболических заболеваний Областной детской больницы в Быдгоще.
Быстрая диагностика, без лечения
В Польше неонатальный скрининг финансируется из государственного бюджета, что приводит к раннему выявлению фенилкетонурии. Это лишь подтверждает, что Министерство здравоохранения признает важность скорейшего проведения соответствующего лечения в случае постановки диагноза ФКУ.
Недавние решения бросают вызов этой логике и лишают пациентов шанса на эффективное управление диетой. Тратить деньги на неонатальный скрининг, а затем блокировать доступ к современному питанию для людей, у которых диагностировано заболевание в результате скрининга, значит выбрасывать эти деньги на ветер.
Семейная драма
Что на самом деле, в очень практическом смысле, произошло в жизни семей с детьми, больными фенилкетонурией, иллюстрирует история, описаннаяпани Анетой из Кракова:
- У меня двое детей на Milupa PKU 2 Mix, которые с 01.09.2020г. это стоит 129,00 злотых для пациента (ранее 3,20 злотых). Одному ребенку 3 года и ему нужно 4 упаковки препарата в месяц, а другому ребенку 12 лет и он использует 7 упаковок в месяц, итого я покупаю 11 упаковок препарата каждый месяц, что в текущей ситуации дает ежемесячная сумма 1 419,00 злотых!
Фенилкетонурия - пожизненное заболевание, при котором необходимо строго соблюдать диету, предполагающую прием препарата 3 раза в день на протяжении всей жизни. Каждое его изменение связано с трудностями. Ребенок отказывается пить заменитель препарата, плачет, рвет - к сожалению, все это приводит к немедленному повышению уровня фенилаланина в крови, что в отдаленном периоде может вызвать у ребенка умственную отсталость. Я в ужасе от сложившейся ситуации, потому что помню, что было в 2012 году, когда в одночасье нас лишили возврата денег за подготовку ФКУ. И вот сейчас произошло то же самое.
Хочу добавить, что стоимость препарата - это не единственные расходы, которые мы несем в связи с питанием детей с фенилкетонурией. К этому добавляется низкобелковая пища, которая стоит очень дорого. Во многих странах Европы низкобелковые продукты компенсируются. В нашей стране мы должны не только платить за это, но и бороться за возмещение расходов на базовую подготовку, позволяющую нашим детям жить нормальной жизнью. Поэтому я еще раз обращаюсь к Министерству здравоохранения для тщательного анализа и рассмотрения проблемы, связанной с возмещением стоимости препарата для больных фенилкетонурией в Польше. Не лишайте наших детей подготовки, позволяющей им правильно развиваться.
В свою очередьГоспожа Моника из Руды Силезской мама 3,5-летнего мальчика очень волнуется, где взять средства на покупку смеси Milupa PKU 2:
- Мы используем 6 пакетов в месяц, а это значит, что мы должны платить за подготовку 779 злотых в месяц, а не 19,20 злотых, как до сентября. Пыталась перевести сына на другие препараты, но он их не принимает, выплевывает, говорит, что они не годятся. Это действительно огромная проблема для нас, потому что важно обеспечить правильное питание, но где мы, родители, должны взять на это средства? Наши дети привыкли к подготовке к 3.20, как Минздрав может вдруг так резко поднять цену?
Г-жа Анна из Люблина, Польша имеет двух дочерей в возрасте 8 и 11 лет.
- С сентября я должен заплатить почти 1000 злотых за смесь Milupa PKU 2, прежде чем я заплатил 25 злотых, где я должен взять средства? И все же нам приходится покупать продукты с низким содержанием белка, что тоже очень дорого. Прошу министра здравоохранения восстановить состояние до сентября. Диета очень важна для развития наших детей, и у нас действительно нет возможности платить тысячу злотых в месяц только за один препарат.
Обращения в Минздрав
На эту проблему указывают и представители организаций, работающих с больными фенилкетонурией, подчеркивая, что многие родители не смогут нести расходы, связанные с приобретением смеси Милупа ФКУ 2 по новой цене.
Это означает, что дети перестанут принимать продукт, который необходим для их правильного функционирования и развития, потому что они не захотят принимать ничего другого. Прерывание лечения на несколько недель может привести к серьезному ухудшению здоровья и привести к необратимым изменениям, которые могут быть незаметны сразу, но обязательно скажутся на правильном развитии детей в будущем.
- Нельзя лишать пациентов того, что было доступно годами и было основой их лечения. Ведь от этих решений будет зависеть не только здоровье пациентов, но и косвенные расходы. О ребенке, который будет плохо развиваться из-за того, что ему не дали должного лечения, придется заботиться родителю - а это расходы, связанные с прогулами на работе, расходы на социальную помощь или пособия. Должны ли мы действительно обрекать детей на инвалидность и отсутствие общественного признания? - добавляет доктор Агнешка Хробот.
Пациенты и медицинское сообщество согласны и уже несколько месяцев обращаются в Минздрав с просьбой восстановить единовременную выплату на смесь Milupa PKU 2, к сожалению, без ответа от Miodowa.
Они также стремятся не менять предельные группы в списках возмещения, что обеспечит доступ к наиболее подходящим препаратам для всех пациентов. Пусть все препараты возмещаются по одной цене, тогда у врачей и пациентов будет лучший выбор.
Будем надеяться, что лица, принимающие решения, поймут беспокойство и бедственное положение пациентов, и что Рождество станет временем мира для пациентов. Еще есть время изменить решение, а пока Минздрав опубликовал проект списка.
Включит ли окончательный список возмещения расходов на январь 2021 года смесь Milupa PKU 2 за 3,20?