У них всего несколько недель.
Собрав более 1 миллиона долларов в течение нескольких месяцев, семья Элизы О'Нил как никогда близка к финансированию клинического испытания, чтобы спасти 4-летнего ребенка от синдрома Санфилиппо, редкого нейродегенеративного заболевания, которое, если его не лечить, скоро отнимет у Элизы ее речь, ее способность ходить и, в конечном счете, ее жизнь. Но они по-прежнему более чем на 600 000 долл. США меньше своей цели по сбору средств в Интернете, и их крайний срок сбора средств приближается к концу месяца.
«Чтобы получить средства там, где мы можем быть уверены, что испытание будет полностью профинансировано для участия всех детей, мы поставили перед собой цель в конце октября», - сказал мне отец Элизы Гленн в электронном письме. «Вы должны нарисовать линию на песке, и когда это жизнь вашего ребенка на линии, вы не хотите обрезать ее».
После того, как прошлой весной снялась в вирусном видео и побила рекорд GoFundMe.com по сбору средств в рамках своей кампании Saving Eliza в июне прошлого года, семья Южной Каролины теперь надеется, что месячный толчок по сбору средств, смоделированный на чрезвычайно успешном конкурсе ALS Ice Bucket Challenge, сотворит чудеса. Кампания # Sing2Lines просит участников записать, как они поют или синхронно произносят две строки песни, попросить пятерых друзей сделать то же самое и выложить видео в Интернете. Пожертвования, связанные с кампанией - участников просят дать по 50 долларов каждая - помогли собрать дополнительно 75 000 долларов, причем каждый, от детей до полицейских, от королевы красоты до актрисы Энди Макдауэлл, принял участие.
«ALS сделал историю», сказал Гленн О'Нил. «Нам не нужно создавать историю, но нам нужна помощь».
Несмотря на то, что О'Нилс добился удивительных успехов в повышении осведомленности о синдроме Санфилиппо и получении денег от него, тот факт, что эта болезнь настолько редкая - по данным правительства, поражает лишь одного из 70 000 новорожденных, - значительно усложнил их борьбу. Forbes сообщает, что FDA одобрило менее 500 препаратов для лечения около 7000 редких заболеваний.
Ожидается, что лечение, на которое рассчитывает семья О'Нила, получит одобрение FDA на проведение клинического испытания в начале 2015 года. Это многообещающая генная терапия, созданная исследователями из Национальной детской больницы в Колумбусе, штат Огайо, и, если все пойдет не так, как раньше. как и планировалось, с февраля этого года его будут лечить девять детей, включая Элизу. Еще девять детей могут лечиться на дополнительном сайте в Европе.
«Если он действует на людей так же, как на животных, то это чудо», - сказал О'Нил. «Но мы не узнаем об этом, пока не профинансируем это испытание».
Тем временем некоммерческий фонд семьи О'Нил, Фонд Cure Sanfillipo, также поддержал и профинансировал написание гранта в размере 1, 5 млн. Долл. США от Национального института здравоохранения, но остается сомнительным, сократился ли в последний раз NIH, из-за которого его бюджет сократился. год, в конечном итоге будет достаточно денег, чтобы сэкономить.
«Мы продолжаем сбор средств, как будто этого не произойдет, потому что пока мы не увидим чек для испытания, мы никогда не сможем быть уверены», - сказал О'Нил.
Работая над сбором средств, О'Нилс также помогает Элизе поддерживать свои нынешние навыки. Видео, опубликованное в августе, показывает, что она поет песню «We Are Young» группы Fun.
«Она такая вдохновляющая и смелая. Я шепчу ей каждую ночь перед сном, как мы невероятно гордимся ею », - сказал ее отец. «Она даже не осознает, насколько она сильна».