Положение людей, страдающих редкими заболеваниями, безжалостно обнажает недостатки польских служб здравоохранения. Игнорирование Министерством здравоохранения проблем людей, страдающих редкими заболеваниями, привело к тому, что Польша является одной из немногих стран, где нет национального плана по редким заболеваниям Почти 3 миллиона граждан нашей страны не имеют возможности правильное лечение!
Редкие заболевания - это заболевания, которыми страдают менее 5 человек из 10 000. люди. К настоящему времени (по разным оценкам) описано около 8000 нозологических форм, которые согласно приведенному выше определению относятся к редким заболеваниям. В эту группу входят, например, муковисцидоз, гемофилия, болезнь Гоше, болезнь Помпе, мукополисахаридозы, альфа- и бета-маннозы, нервно-мышечная дистрофия, боковой амиотрофический склероз (БАС), рассеянный склероз (РС), болезнь Фарби, туберозный склероз, синдром Прадера-Вилли, болезнь Краббе, Нимман- Болезнь Пика, болезнь Тея и Сакса, спинальная мышечная атрофия, болезнь Вольмана, гликопротеинозы и многие другие, часто малоизвестные заболевания. До 80 процентов редких заболеваний являются генетическими, но они также включают атипичные виды рака и аутоиммунные заболевания.
350 миллионов человек во всем мире страдают от него. В странах Евросоюза им страдают 6-8% населения, что дает 27-36 млн больных. В Польше это число оценивается в 2,5-3 миллиона.
Законодательная халатность, неосведомленность, непонимание проблем пациентов, трудности в доступе к современной диагностике и лечению, игнорирование возможностей систематической реабилитации, а также отсутствие социальной поддержки - все это выливается в довольно жалкое картину реальности, в которой живут люди, страдающие редкими заболеваниями в Польше.
Редкие заболевания - цифры не лгут
В большинстве случаев для этой группы больных не существует эффективного лечения, но ранняя диагностика, правильное лечение, реабилитация и социальная помощь не только улучшают качество жизни, но и продлевают ее. К сожалению, в Польше пациенты ждут постановки диагноза в среднем 3-4 года, что часто приводит к значительному ухудшению физического и психического здоровья.
Основным аргументом при отказе в возмещении стоимости препаратов является отсутствие достаточных доказательств их эффективности, поскольку исследования проводились на небольшой группе пациентов. И на что их предполагалось проводить, раз они касаются редких заболеваний?
Поздняя диагностика также означает задержку лечения. Из-за специфики редких заболеваний и поздней диагностики 30% больных, страдающих этими заболеваниями, умирают в возрасте до 5 лет. 40-45% смертей приходится на возраст до 15 лет.10-25% пораженных взрослых также умирают. 50% редких заболеваний поражают детей. На эти заболевания приходится 30% госпитализаций в детские стационары. В Польше ежегодно около 20 000 у детей диагностировано редкое заболевание.
Статистические данные показывают, что редкое, а иногда и единичное возникновение некоторых заболеваний не меняет того факта, что они должны составлять важный элемент системы здравоохранения. Так происходит в большинстве европейских стран, но не в Польше.
Редкие заболевания в свете законодательства Европейского Союза приобрели особый статус, когда 29 апреля 1999 г. Европейская комиссия приняла Программу действий Сообщества по редким заболеваниям. В Регламенте № 141/2000 Европейского парламента и Совета ЕС от 16 декабря 1999 г. подчеркивается, что пациенты, страдающие редкими заболеваниями, должны иметь право на лечение того же качества, что и другие пациенты. ЕС рекомендовал государствам-членам ввести национальные программы, чтобы уравнять шансы на лечение и социальные решения для таких людей.
В Польше нет национального плана лечения редких заболеваний
Польские власти приняли к сведению рекомендации ЕС, но не начали работу над национальным планом. Первая версия такой программы была разработана в 2011-2013 годах организациями пациентов и врачами, специализирующимися на лечении этих заболеваний. Организации, связанные с Национальным форумом по терапии редких заболеваний - Сироты, решили, что национальный план по редким заболеваниям должен быть межминистерским. В соответствии с рекомендациями ЕС он охватывает профилактику, диагностику и скрининговые исследования, ведение регистра пациентов, узкоспециализированную медицинскую помощь, финансирование лечения, социальную помощь и широко понимаемое обучение врачей и населения. Проект был передан в Минздрав, где, несмотря на многочисленные запросы, напоминания и явно выраженную готовность к продолжению сотрудничества со стороны его создателей, застрял навсегда, хотя чиновники министерства говорят, что над ним постоянно работают. Игнорирование Министерством здравоохранения проблем людей, страдающих редкими заболеваниями, привело к тому, что Польша является одной из немногих стран, где нет национального плана по редким заболеваниям.
Исцеление без лечения
Только для 1% редких заболеваний есть лекарство. На сегодняшний день разработано 100 орфанных препаратов, которые могут лечить только 76 редких заболеваний. Представители мира фармации уверяют, что к 2020 году будет доступно еще 200 новых препаратов, но произойдет ли это покажет время. Отрадно, что интерес фармацевтических компаний к исследованиям редких заболеваний и орфанных препаратов планомерно растет. Но это не самое главное.
Польские пациенты безжалостно бьют по лекарственной политике страны, в которой используется коэффициент QALY для редких заболеваний и HTA (оценка технологий здравоохранения), определяющая максимальную стоимость получения дополнительного года жизни с поправкой на ее качество. Такой подход означает, что Польша возмещает только 14 из 100 имеющихся лекарств. Это ставит нашу страну на последнее место в ЕС после Румынии (34 препарата) и Болгарии (38 препаратов). Основным аргументом, используемым при отказе в возмещении расходов на лекарства, является отсутствие достаточных доказательств их эффективности, поскольку исследования проводились на небольшой группе пациентов. И на что их предполагалось проводить, раз они касаются редких заболеваний? И еще: если эти препараты признаны эффективными в Чехии, Германии, Словакии, то почему их эффективность ставится под сомнение в Польше?
Но лечение редких заболеваний также требует использования необычных медицинских процедур, например, размещения двух анестезиологов за операционным столом. Плательщик такой возможности не предусматривает, поэтому работу одного из специалистов он оплачивать не будет. Подобные примеры можно множить, но не в этом дело. Управление расходами на лечение редких заболеваний не может ограничиваться подсчетом денег, затраченных только на лекарства (140 млн злотых в год по лекарственным программам), а также учитывать специфические медицинские процедуры, необходимость использования дополнительной защиты пациента, необычные перевязки, и т. д.
обещает вкусности
В короткой статье невозможно представить все проблемы, с которыми сталкиваются пациенты, страдающие редкими заболеваниями. Когда в феврале 2013 года Минздрав получил проект национального плана по редким заболеваниям, разработанный более чем 40 организациями пациентов и 60 выдающимися профессорами медицины, казалось, что судьба пациентов может измениться. Некоторые части плана (создание реестра, организация справочных центров и улучшение возмещения расходов на лекарства) могут быть реализованы без дополнительных консультаций и межминистерских договоренностей. Однако этого не произошло. Когда изменится судьба больных?
Важно
Немедленно требуется регистрация
Большинство врачей за всю свою профессиональную жизнь ни разу не встретится с пациентом с редким заболеванием. Кроме того, врачи не узнают о редких заболеваниях из медицинских исследований, потому что у них нет лекций на эту тему. Именно поэтому необходим реестр редких заболеваний, чтобы каждый специалист мог ввести в поисковик симптомы пациента и получить первый, первоначальный диагноз и подсказку, что делать дальше. Конечно, это не решит всех проблем с диагностикой, ведь в случае редких заболеваний она очень сложна. Некоторые редкие заболевания трудно поддаются диагностике, а иногда, несмотря на все усилия, диагноз вообще не может быть поставлен. Но около 8 тыс. Запись в реестре редких заболеваний, безусловно, облегчила бы врачу постановку диагноза, а это значительно сокращает путь к началу лечения. Необходимость существования регистра и национального плана, а также общая возможность их использования очевидна и при удостоверении инвалидности лиц с редкими заболеваниями. Решение об инвалидности слишком часто принимают люди, которые понятия не имеют, с каким заболеванием приходит больной. Если председательствующий читает в документах, что диета является основой лечения фенилкетонурии, он оставляет больного без внимания. Ну потому что какое это серьезное заболевание, требующее только соблюдения диеты. Если бы был журнал, удостоверяющий мог бы заглянуть в него и получить информацию о том, что эта инвалидность останется с больным на всю жизнь и нет необходимости тащить его на комиссию, т.е.через полгода.