Исследователи надеются, что лечение может быть доступно в течение 5 лет
Подросток с серповидно-клеточной анемией находится в полной ремиссии после 15 месяцев экспериментальной генной терапии. Согласно случаю, опубликованному в Медицинском журнале Новой Англии, пациент больше не нуждается в лекарствах и, по-видимому, избавился от болезни.
Что такое серповидноклеточная анемия?
Серповидноклеточная анемия (SCD) является наследственным заболеванием крови. У здорового человека эритроциты имеют круглую форму и перемещаются по мелким кровеносным сосудам, разнося кислород ко всем частям тела. У больного серповидно-клеточной анемией эти клетки крови становятся твердыми и липкими, и имеют С-образную форму - как у сельскохозяйственного орудия, известного как серп. Серповидные клетки погибают рано и не могут пройти через мелкие кровеносные сосуды, закупоривая кровоток больного. Болезнь вызывает боль, инфекцию и инсульт. В тяжелых случаях требуются регулярные переливания крови.
Кто от этого страдает?
По данным Центров по контролю за заболеваниями, миллионы людей во всем мире, в том числе около 100 000 американцев, страдают от серповидно-клеточной анемии. Заболевание в первую очередь поражает лиц африканского происхождения - примерно 1 из 13 афроамериканских детей рождается с ВСС.
Что сделала генная терапия?
Согласно отчету CNN, исследователи извлекли костный мозг пациента, собрали стволовые клетки и изменили их, чтобы они стали нормальными красными кровяными тельцами. После лечения пациента химиотерапией в течение четырех дней, чтобы убить больные клетки, они вернули недавно измененные клетки через капельницу в его кровоток.
До сих пор пациентам приходилось проходить трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток, при которой костный мозг заменялся костным мозгом донора, обычно брата или сестры. Доктор Алексис Томпсон из Американского общества гематологов сообщил CNN, что у большинства пациентов с ВСС нет братьев и сестер, которые могли бы подойти для донорства костного мозга.
Доктор. Марина Каваццана, старший автор исследования и заведующая отделением биотерапии в детской больнице Некера в Париже, где лечился пациент, сказала CNN: «Все биологические тесты, которые мы проводим, заставляют нас думать, что он вылечился».
Хотя Каваццана предупредила, что необходимо более длительное «наблюдение», чтобы определить, вылечен ли пациент, она надеется, что это лечение будет доступно для других патентов «в следующие пять лет»..
«Это наша надежда, и мы очень много работаем, чтобы ее достичь», - сказала она CNN.