28 февраля 2017 года в Польше в седьмой раз пройдет День редких заболеваний. На сегодняшний день диагностировано более 7000 редких заболеваний, от которых страдают 2 миллиона поляков. Хотя пациенты ищут доступ к надлежащей медицинской помощи уже почти десять лет, их положение по-прежнему остается одним из самых сложных в Европе.
День редких заболеваний – праздник, который отмечают более чем в 100 странах мира. В этом году торжества пройдут под девизом «Мы несем надежду». Как подчеркивает организатор мероприятия, Национальный форум по терапии редких заболеваний, это особенный момент в году, когда пациенты сообща рассказывают о своем случае - а поговорить есть о чем.
На сегодняшний день диагностировано 7000 редких заболеваний. Каждый 25-й ребенок рождается с этим заболеванием. Некоторые заболевания не проявляются до подросткового или взрослого возраста.
- Первая проблема, с которой сталкиваются пациенты на своем пути, это постановка правильного диагноза. В Польше не хватает специализированных центров, где специалисты имели бы опыт дифференциальной диагностики редких заболеваний. Редкие заболевания часто бывают полисимптомными, поэтому пациенты нуждаются в комплексной помощи специалистов, способных эффективно сочетать симптомы и ставить диагноз, - отмечает Мирослав Зелинский.
Пациенты призывают к созданию главного центра редких заболеваний в Польше, задача которого будет заключаться в назначении референтных центров по конкретным заболеваниям по всей стране. В настоящее время министерство работает над принципами аттестации последующих центров в соответствии с географическими и демографическими критериями. В связи с разнообразием и незначительной встречаемостью некоторых редких заболеваний специалисты предлагают объединить усилия с референс-центрами за пределами нашей страны. Тогда пациенты могли бы получить необходимую им помощь в другой европейской стране, где уже есть развитая система борьбы с данным заболеванием. Эффективная и правильная диагностика открывает путь к лечению и во многих случаях дает шанс остановить развитие болезни и вести активный образ жизни.
Полезно знать
- Мы боремся с редкими заболеваниями уже 10 лет. Этот юбилей, однако, имеет горьковатое послевкусие. Пациенты по-прежнему имеют проблему с доступом к специалистам, ищут диагностику заболеваний годами. Даже в случае постановки диагноза многие из них не имеют шансов на лечение или вынуждены искать его за пределами нашей страны. У нас нет регистров и специализированных центров, которые могли бы оказывать комплексную помощь больным с редкими заболеваниями. К сожалению, мы по-прежнему остаемся объективом, который показывает все недостатки польской системы здравоохранения, вновь ставя Польшу в хвост Европы, - говорит Мирослав Зелинский, президент Национального форума по терапии редких заболеваний.
Регистр редких заболеваний
Тема справочных центров неразрывно связана с постулатом о создании польского регистра редких заболеваний, который бы соответствовал другим регистрам в мире. Реестр будет создан Министерством здравоохранения, а данные будут собираться референс-центрами. Расширяемый документ должен стать базой знаний, которую могут использовать специалисты, врачи общей практики, пациенты, а также органы, финансирующие лечение, например, Национальный фонд здравоохранения.
Исцеление
Лекарства, предназначенные для лечения редких заболеваний, в основном представляют собой инновационные методы лечения, называемые орфанными препаратами. В Польше пациенты имеют доступ к 18 возмещаемым видам терапии. В настоящее время 212 орфанных препаратов зарегистрированы и разрешены Европейским агентством по лекарственным средствам.
- Усовершенствованный технологический процесс и десятки клинических испытаний, которые сопровождают производство орфанных препаратов, делают лечение дорогим. Однако мы должны помнить, что мы не должны рассматривать орфанные препараты по тем же критериям, которые мы используем для оценки лекарств, используемых для лечения распространенных заболеваний. Хотя их начальная цена может быть высокой, следует помнить, что они предназначены для гораздо меньшего населения. Часто от одного редкого заболевания в Польше страдают лишь несколько или десяток пациентов, – подчеркивает Мирослав Зелинский.
Экономическая эффективность по-прежнему является барьером в Польше, препятствующим доступу к терапии для людей, борющихся, например, с болезнью Фабри или синдромом Дюшенна. Поэтому ассоциации часто отстаивают свои права в суде, борясь за единственно доступное лечение. Несмотря на приговоры административных судов, они до сих пор остаются без лечения. Позитивным сигналом для пациентов могут быть недавние действия, предпринятые в отношении Закона о возмещении расходов, который был представлен на общественное обсуждение. Его поправка предусматривает возможность для фармкомпаний обосновывать цену на лекарство. Компании должны будут продемонстрировать преимущества, которые могут быть получены от предоставления особого режима для польской экономики. Как подчеркивает Мирослав Зелинский, это шаг, который может приблизить нас к индивидуальному и благоприятному подходу к орфанным препаратам, исключая ценовой критерий, который до сих пор был основным барьером в процессе возмещения расходов на лекарства. Однако следует помнить, что многие компании-производители лекарств являются компаниями с капиталом и ресурсами, расположенными в других европейских странах.
Национальный план по редким заболеваниям
Во время прошлогоднего празднования Дня редких заболеваний была создана Министерская группа по редким заболеваниям, основной задачей которой было завершение работы над Национальным планом по редким заболеваниям – документом, который Польша должна создать в соответствии с рекомендациями Европейской комиссией к концу 2013 года. Все указывает на то, что План скоро будет завершен и станет руководством по регулированию системы здравоохранения и социальной помощи в отношении редких заболеваний.
- Мы очень надеемся, что насущные проблемы пациентов найдут свое решение в формирующемся Национальном плане по редким заболеваниям. Однако мы понимаем, что это лишь дорожная карта, требующая отдельной стратегии реализации, - говорит Мирослав Зелиньски.
Надежда в разработке
В Европе регистрируется все больше и больше высокотехнологичных методов лечения редких заболеваний. - В плане «Европа 2020» Европейский союз придает большое значение развитию клинических испытаний. Об этой тенденции заявляет и Министерство здравоохранения, которое в рамках серьезной поправки к Закону о возмещении хочет поощрить польскую фармацевтическую промышленность к исследованиям новых орфанных методов лечения. Также говорят о проведении некоммерческих клинических испытаний в Польше, - добавляет Мирослав Зелинский.
В настоящее время многие пациенты ищут доступ к клиническим испытаниям и экспериментальным методам лечения за пределами Польши.
День редких заболеваний
День редких заболеваний в этом году предоставит возможность участвующим пациентам и организациям встретиться с представителями Министерства здравоохранения, которое взяло мероприятие под свой патронаж. Вместе они обсудят самые насущные потребности и планы на ближайшее будущее.
День редких заболеваний в этом году был запущен кампанией в социальных сетях NiesiemyNadzieję, целью которой является привлечение внимания к редким заболеваниям и проблемам польских пациентов. Игроки Legia Warszawa и Ruch Chorzów первыми приняли в нем участие, сыграв матч 22-го тура LOTTO Ekstraklasa, посвященного повышению осведомленности о редких заболеваниях и поддержке пациентов. Акция продлится до конца февраля, и принять в ней участие могут все желающие.
Для получения дополнительной информации о кампании и редких заболеваниях посетите:
- www.nadziejawgenach.pl
- www.dzienchorobrzadkich.pl
- www.rzadkiechoroby.pl